Building a European Pathway for Individualised ASO Therapies

Notre vision

Chez EspeRare, nous imaginons un monde où les enfants atteints de maladies rares, graves et souvent négligées, ont accès à des traitements efficaces, quelle que soit la rareté de la maladie, quel que soit l’âge auquel elle se manifeste et quel que soit leur lieu de naissance.

Un monde où la médecine agit en amont, en intervenant plus tôt dans la vie, voire dès les tout premiers instants, si cela est nécessaire et éthiquement possible.
Un monde où l’on peut prévenir les séquelles irréversibles liées à la maladie avant qu’elles ne surviennent et transformer le cours de l’avenir d’un enfant.

Un monde où l'innovation n'est pas limitée par la taille du marché, mais motivée par les besoins médicaux non satisfaits, la réalité des patients et le courage d'agir là où le développement conventionnel de médicaments échoue trop souvent.

Un monde où les patients et leurs familles ne sont pas traités comme des bénéficiaires passifs, mais comme des partenaires essentiels dans l'élaboration des traitements, des données scientifiques et des décisions qui affectent leur vie.

Chez EspeRare, notre raison d’être est de contribuer à faire de cet avenir une réalité. Nous remettons en question l’idée selon laquelle les maladies rares sont trop marginales, trop complexes ou trop risquées pour mériter une ambition thérapeutique courageuse. Nous travaillons à façonner un nouveau paradigme de développement thérapeutique, qui relie la science, l’éthique, le partenariat avec les patients et la santé mondiale afin d’atteindre les enfants et les familles trop souvent laissés en marge de l’innovation conventionnelle, et de transformer une science audacieuse en un impact accessible, équitable et durable.

Notre mission

Notre mission est d'accélérer le développement et l'accès équitable à des traitements révolutionnaires pour les enfants atteints de maladies rares, graves et négligées, y compris celles qui surviennent avant la naissance ou au tout début de la vie, lorsqu'une intervention précoce peut changer le cours de l'avenir d'un enfant.
Nous nous concentrons sur des opportunités thérapeutiques que d’autres négligent trop souvent parce que les maladies sont rares, que le parcours de développement est incertain ou que le marché est considéré comme trop restreint.

Pour y parvenir, nous identifions des opportunités thérapeutiques à fort potentiel et les faisons progresser grâce à un modèle qui combine :
• L’excellence scientifique et la rigueur translationnelle ;
• Un parcours de développement de médicaments pragmatique et efficace, conçu pour transformer des avancées scientifiques prometteuses en un impact réel pour les patients ;
• Des partenariats solides et intersectoriels qui rassemblent les capacités nécessaires pour remettre en question les voies de développement conventionnelles ;
• Un engagement avec les représentants de patients, avec lesquels EspeRare construit une collaboration où leur expertise compte autant que l’expertise scientifique dans l’élaboration des traitements et des décisions qui affectent leur vie.

Notre ambition va au-delà du développement de nouveaux traitements.

Nous nous engageons à faire en sorte que ces innovations parviennent aux enfants et aux familles qui en ont le plus besoin, de manière accessible, équitable et pleinement ancrée dans leur réalité.

 

Comment nous transformons l’innovation en impact

Pour concrétiser notre mission, une approche unique ne suffit pas.

Chez EspeRare, nous avons mis en place un modèle intégré qui associe innovation scientifique, besoins des patients et développement responsable, afin de transformer des opportunités thérapeutiques négligées en solutions concrètes pour les enfants et leurs familles.

Notre travail s’articule autour de trois priorités complémentaires et interdépendantes.

Faire progresser les thérapies grâce à la Recherche & Développement
Nous identifions des opportunités thérapeutiques à fort potentiel et les faisons mûrir grâce à un développement pragmatique, pensé pour transformer une promesse scientifique en option thérapeutique capable de changer le cours de la vie des patients.

Cela implique :

• De repositionner et développer des molécules pour lesquelles des données cliniques et de sécurité existent déjà ;
• De développer des approches innovantes en médecine prénatale et de la petite enfance, où une intervention précoce peut prévenir des lésions irréversibles liées à la maladie et modifier l'évolution naturelle de la pathologie ;
• De combler le fossé entre la découverte et l'application clinique, afin que le potentiel scientifique ne reste pas confiné au laboratoire mais puisse devenir une option thérapeutique qui compte réellement pour les patients.

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Permettre que les thérapies atteignent les patients
Le développement de traitements n'a de sens que s'ils parviennent à ceux qui en ont besoin, au bon moment, selon des modalités accessibles, équitables et ancrées dans la réalité quotidienne des patients et de leurs familles.

Nous nous efforçons de :

• Intégrer les points de vue des patients et des familles tout au long du processus de développement, depuis la définition de la stratégie initiale et la conception des études cliniques jusqu’à la production de données probantes et la préparation des conditions d’accès pour les patients ;
• Élargir l’accès aux enfants et aux familles qui sont trop souvent exclus de l’innovation conventionnelle de par la rareté ou le manque de visibilité de leur maladie ;
• Soutenir des modèles innovants, notamment des thérapies personnalisées et des parcours de développement sur mesure pour les maladies ultra-rares, lorsqu’ils sont scientifiquement fondés, éthiquement responsables et pertinents pour les patients.

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Façonner une innovation responsable

En tant que pionniers du développement thérapeutique prénatal et de la petite enfance, et acteurs engagés dans la construction de nouvelles voies pour les thérapies hautement personnalisées, EspeRare contribue à définir les conditions permettant de développer, d’évaluer et de mettre en œuvre ces nouvelles frontières thérapeutiques avec rigueur scientifique, confiance des patients et équité.

Nous visons à :

• Anticiper les défis éthiques, réglementaires et sociétaux dès le début, avant que l'innovation ne devance les cadres nécessaires pour la guider ;
• Élaborer des cadres communs et favoriser un dialogue avec les patients, les cliniciens, les chercheurs, les régulateurs, les décideurs politiques et les acteurs de la santé publique ;
• Relier la science, les politiques publiques et la pratique médicale pour faire progresser le domaine avec ambition et responsabilité.

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Ensemble, ces trois priorités forment un parcours continu, de la découverte scientifique jusqu’aux bénéfices pour les patients, et de l'innovation jusqu’à sa mise en œuvre responsable.

Elles reflètent notre conviction que pour réaliser des progrès significatifs dans le domaine des maladies rares, il faut non seulement des avancées scientifiques, mais aussi une action coordonnée entre les disciplines, les parties prenantes et les systèmes, ainsi que le courage de créer de nouveaux modèles lorsque les solutions actuelles ne sont pas à la hauteur des besoins des patients.

Nos valeurs

Chez EspeRare, nos valeurs guident notre manière d’innover, de collaborer et d’agir concrètement en faveur des enfants et des familles qui ne peuvent pas se permettre d’attendre.

Les patients avant tout

Les patients et leurs familles sont au cœur de toutes nos actions.
Leurs expériences, leurs besoins et leurs points de vue déterminent nos priorités et nos décisions à chaque étape ; car ils ne sont pas simplement les bénéficiaires de notre travail, ils en sont des partenaires essentiels.
Placer les patients au premier plan signifie agir avec responsabilité et respect, donner la priorité à la sécurité et à la dignité, intégrer la voix des patients dans la recherche et le développement, et œuvrer pour garantir un accès équitable et durable aux traitements.

L’audace pour agir

Lutter contre les maladies rares et négligées exige le courage de penser différemment et d’agir là où le développement conventionnel de médicaments échoue trop souvent.
Nous poursuivons des objectifs ambitieux, explorons des voies non conventionnelles et prenons des risques réfléchis pour ouvrir de nouvelles possibilités. En établissant des ponts entre la science, la philanthropie, l’industrie et la santé publique, nous remettons en question les modèles existants, là où il est possible de construire de meilleures solutions pour les patients qui se retrouvent sans options.

Une collaboration authentique

Aucune organisation ne peut à elle seule venir à bout des maladies rares.

Nous travaillons en partenariat avec des associations de patients, des cliniciens, des chercheurs, des acteurs industriels, des autorités réglementaires et des acteurs de la santé publique, en construisant des relations fondées sur la confiance, la transparence et un objectif commun, tout en reconnaissant l’expertise complémentaire que chacun apporte.
Nous pensons que la collaboration n’est pas seulement un principe, mais une condition préalable à tout progrès significatif face à des maladies trop complexes, trop urgentes et trop négligées pour être abordées de manière isolée.

Une détermination sans faille

Développer des traitements pour des patients mal desservis est un parcours long et exigeant.

Il demande de la persévérance, de la rigueur scientifique et un sens profond des responsabilités. Nous restons déterminés à faire avancer des programmes complexes avec intégrité, courage et une vision à long terme, en veillant à ce que chaque effort contribue à un impact durable, même lorsque le chemin est incertain, difficile ou n’a pas encore été tracé par d’autres.

Car derrière chaque maladie rare se cache un enfant, une famille et un avenir qui méritent le meilleur.